Mesoblast, 스테로이드에 대한 생물학적 제제 허가 신청에 대해 미국 식품의약청으로부터 완전한 응답을 받음

게시일: 2023년 8월 4일

뉴욕, 2023년 8월 3일(GLOBE NEWSWIRE) --메조블라스트 리미티드(Nasdaq:MESO; ASX:MSB)는 염증성 질환에 대한 동종 세포 의약품 분야의 글로벌 리더로서 오늘 다음과 같이 발표했습니다.미국 식품의약국(FDA) 는 소아 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGVHD) 치료를 위한 remestemcel-L에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 재제출에 대한 완전한 응답을 제공했으며 마케팅 승인을 지원하려면 더 많은 데이터가 필요합니다. 필요한 데이터를 얻기 위해 Mesoblast는 사망률이 가장 높고 위험도가 가장 높은 성인을 대상으로 통제된 표적 연구를 수행할 것입니다. 이 성인 연구는 소아에서 성인 SR-aGVHD 적응증까지 순차적인 진행을 구상한 당사의 전반적인 상업 전략과 일치합니다. 성인은 SR-aGVHD 시장의 80%를 차지합니다.

Mesoblast 최고경영자 Silviu Itescu는 “FDA가 제조 공정을 조사한 결과 어떠한 우려도 관찰되지 않았으며, FDA는 현재까지 remestemcel-L을 투여받은 1300명 이상의 환자에 대해 안전성 문제를 제기하지 않았으며 효능 분석의 개선을 인정했습니다. 우리는 이 파괴적인 질병으로 고통받는 어린이와 성인 모두에게 remestemcel-L을 제공하기 위해 꾸준히 노력하고 있으며, 이 절실히 필요한 제품을 이러한 환자들에게 제공하는 방법에 대해 상당한 명확성을 얻었습니다.”

Mesoblast는 기존 치료법이 결과를 개선하지 못하고 90일 생존율이 20~30% 정도로 낮은 SR-aGVHD로 사망 위험이 가장 높은 성인 환자를 등록할 계획입니다.1 Mesoblast는 응급 IND 프로그램을 통해 성인에 대한 예비 데이터를 생성했습니다. 이 표적 모집단에서 remestemcel-L을 사용한 생존 혜택. 성인 SR-aGVHD 적응증으로 확장하기 위한 전반적인 상업 전략에 따라 Mesoblast는 이미 다양한 미국 우수 센터의 주요 조사자들과 협력하여 성인 후속 연구 프로토콜을 확립하고 잠재적으로 확립된 임상 시험 네트워크를 활용해 왔습니다. 회사는 45일 이내에 Type A 회의에서 성인 연구를 위한 시험 설계에 대해 FDA와 조정을 모색할 예정입니다.

재제출에 앞서 FDA는 추가 임상시험을 시작하기 전에 뛰어난 화학, 제조 및 관리(CMC) 문제를 해결하도록 Mesoblast에 지시했습니다. FDA는 제조 시설에 대한 사전 라이센스 검사(PLI)를 완료했으며 양식 483을 발행하지 않았으며 불쾌한 조건을 발견하지 못했습니다. 또한 FDA는 재제출 검토에서 구현된 변경 사항이 소아 3상 시험에 사용된 분석법의 원래 버전에 비해 분석 성능을 향상시키는 것으로 보인다는 점을 인정했습니다.

Mesoblast는 SR-aGvHD를 앓고 있는 54명의 어린이를 대상으로 한 단일군 3상 시험에서 FDA와 전향적으로 합의한 사전 지정된 1차 평가변수를 성공적으로 충족했습니다. 2020년 8월 FDA 종양학 약물 자문위원회는 소아 환자 집단에서 레메스템셀-L의 효능에 대해 9:1로 찬성표를 던졌지만, 2020년 9월 FDA는 승인을 얻기 위해 추가 조치를 취할 것을 권장했습니다. 2023년 1월 BLA 재제출에는 국제혈액수이식연구센터(CIBMTR)의 3상 장기추적 데이터가 포함돼 레메스템셀-L 치료에 대해 4년 이상의 추적 관찰을 통해 50% 생존율을 보였다. 질병의 중증도에 따라 2년 생존율이 20% 미만으로 예상되는 3상 시험 환자. 재제출에는 Mount Sinai Acute GVHD International Consortium(MAGIC)을 통해 확인된 고위험 환자에서 6개월 생존율이 remestemcel-L의 경우 67%, 기타 승인되지 않은 치료법의 경우 10%임을 보여주는 사후 성향 일치 연구도 포함되었습니다. 이러한 소아 데이터는 SR-aGVHD가 있는 고위험 성인을 대상으로 제안된 연구에서 remestemcel-L 사용에 대한 추가 지원을 제공합니다.

전화 회의 오늘 오후 8시(EDT)(8월 3일 목요일)부터 웹캐스트가 진행됩니다. 오전 10시(AEST)(8월 4일 금요일);. https://webcast.openbriefing.com/msb-mu-2023/을 통해 액세스할 수 있습니다.